Para el tratamiento de la Hemofilia, los fármacos disponibles, según su estructura y su origen, se dividen en los siguientes tipos:
- Origen plasmático: se obtienen de la sangre de donantes sanos.
- Recombinantes: Los factores se obtienen por medio de ingeniería genética, utilizando líneas celulares que producen las proteínas que nosotros queremos.
- Recombinantes de vida media extendida: Se les modifica la estructura de la molécula de factor, con la intención de que permanezcan más tiempo en la sangre del paciente.
- Anticuerpo monoclonal sustitutivo de la función del Factor VIII: Es una alternativa eficaz para tratar a los pacientes que han desarrollado inhibidor al Factor VIII. También se puede usar en los pacientes sin inhibidor con variantes graves de la enfermedad. Se administra por vía subcutánea semanal, quincenal o mensual. Sirve para prevenir hemorragias, pero no para tratarlas.
Cada tipo de fármaco aporta ventajas diferentes al tratamiento y hay que estudiar cuál es el más adecuado para cada paciente.